Un essai clinique international de phase 3 évaluera prochainement un traitement destiné à retarder l'apparition des symptômes de la maladie d'Alzheimer chez des personnes encore indemnes sur le plan cognitif, mais identifiées comme présentant un risque élevé grâce à un biomarqueur sanguin. Cette approche préventive marque une nouvelle étape dans la recherche contre cette pathologie.
Présenté lors de l'Alzheimer's Association International Conference (AAIC) 2026, l'essai PrevenTRON prévoit de recruter 1.600 participants ne présentant aucun trouble cognitif, mais considérés comme à haut risque de développer une forme symptomatique de la maladie. Leur sélection reposera sur la détection du biomarqueur sanguin pTau217, aujourd'hui utilisé pour identifier précocement les modifications biologiques associées à la maladie d'Alzheimer.
L'objectif principal de l'étude est de mesurer le délai jusqu'à la survenue d'une progression clinique confirmée afin de déterminer si le traitement permet effectivement de retarder l'apparition des premiers symptômes.
Cette stratégie diffère des approches thérapeutiques actuelles, qui interviennent principalement après le début des troubles cognitifs. L'ambition est d'agir avant l'apparition des symptômes cliniques, à un stade où les lésions cérébrales sont déjà présentes mais ne se traduisent pas encore par des difficultés de mémoire ou des changements de comportement.
Selon la Fondation Stop Alzheimer, qui finance la recherche scientifique en Belgique depuis 1995, les progrès réalisés dans le domaine des biomarqueurs sanguins ouvrent désormais la voie à une médecine plus préventive. « Grâce aux progrès du diagnostic, notamment via les biomarqueurs sanguins, il devient possible d'identifier les personnes à risque élevé bien avant les premiers signes visibles. Cela ouvre la voie à des traitements qui visent à prévenir l'expression de la maladie, et non plus seulement à en atténuer les effets », souligne la fondation.
La phase 3 constitue la dernière étape du développement clinique avant une éventuelle demande d'autorisation de mise sur le marché. Elle doit confirmer, sur un large nombre de participants, l'efficacité et la sécurité du traitement.
Pour la Fondation Stop Alzheimer, cet essai illustre un changement de paradigme dans la prise en charge de la maladie. « Nous passons progressivement d'une médecine réactive à une médecine anticipative. C'est une évolution fondamentale, rendue possible grâce à des années d'investissements dans la recherche et à la mobilisation de nos donateurs », indique-t-elle.
La fondation rappelle qu'en Belgique, le nombre de personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer devrait augmenter de plus de 64 % d'ici 2050. Elle estime que ces avancées scientifiques devront s'accompagner d'investissements dans le diagnostic précoce, le soutien aux essais cliniques et la préparation de l'accès aux futurs traitements. « Les progrès sont réels, rapides et porteurs d'espoir, mais ils doivent impérativement s'accompagner d'une prise de conscience politique », conclut-elle.
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