Une consultation publique s’ouvre du 9 février au 11 mars 2026 dans le cadre d’une demande d’essai clinique portant sur un médicament génétiquement modifié contre la maladie de Charcot. Conformément à l’Arrêté royal du 21 février 2005, toute demande d’essai impliquant des organismes génétiquement modifiés fait l’objet d’un avis citoyen préalable. Les médecins peuvent également formuler des observations sur le dossier soumis.

La sclérose latérale amyotrophique (SLA), aussi connue sous le nom de maladie de Charcot, est une maladie neurologique grave et progressive. Dans la majorité des cas, elle provoque un dérèglement de la protéine TDP-43, un répresseur transcriptionnel nucléaire, qui s’accumule dans les cellules nerveuses. Cette accumulation entraîne la mort des cellules nerveuses motrices dans le cerveau et la moelle épinière. Il en résulte une perte de force et une paralysie musculaire chez les patients atteints de SLA, rendant notamment les mouvements, la déglutition et la respiration de plus en plus difficiles. Il existe actuellement un important besoin non satisfait de traitement permettant de ralentir ou de stopper la progression de la SLA.

Dans cet essai clinique, le médicament VTx-002 sera testé comme traitement potentiel de la SLA, par injection unique dans la cisterna magna chez des patients adultes.

Le VTx-002 est une thérapie génique développée pour exprimer un transgène anti-TDP-43 scFv (fragment variable à chaîne unique) humanisé dans le système nerveux central. Ce transgène est conçu pour se lier aux formes pathologiques de TDP-43 présentes dans le système nerveux des patients atteints de SLA. L’hypothèse est que l’administration de VTx-002 entraînera une production intracellulaire soutenue du scFv anti-TDP-43, dans le but de ralentir ou d’arrêter la progression de la SLA en ciblant la pathologie sous-jacente.

L’objectif de cet essai clinique est d’évaluer la sécurité et la tolérabilité de deux doses de VTx-002 chez des patients adultes atteints de SLA.

L’essai clinique aura lieu à l’Hôpital Universitaire de Louvain.

La consultation publique se déroule du 9 février au 11 mars 2026 inclus. Vous pouvez accéder à divers détails du dossier de demande et à un formulaire en ligne pour envoyer vos commentaires ou poser vos questions.