Nusinersen dans l’amyotrophie spinale (SMA)

22e Rencontres de Neurologies: Les temps forts de la pathologie neuromusculaire en 2020 marquent l’avènement des thérapies géniques en point d’orgue

La SMA, maladie du motoneurone, est une cause fréquente de mortalité infantile. Il en existe 4 types, les types I, II et III concernant l’enfant et le type IV l’adulte et ils sont tous conséquence de mutations sur le gène SNM1.

Ce gène a pour particularité d’avoir un gène copie,...

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